عن الشركة PTC Therapeutics, Inc.
PTC Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания, занимается открытием, разработкой и коммерциализацией лекарств для лечения редких заболеваний. Компания предлагает Трансларна (аталурен) и Эмфлаза (дефлазакорт) для лечения нонсенс-мутации мышечной дистрофии Дюшенна у амбулаторных пациентов.
مزيد من التفاصيل Компания занимается разработкой Translarna, которая находится в фазе 2 клинических исследований для лечения нонсенс-мутации аниридии и синдрома нонсенс-мутации Драве CDKL5; и RG7916 и RO7034067 для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией, а также PTC596 и PTC299, низкомолекулярный ингибитор дигидроорататдегидрогеназы (DHODH), который ингибирует синтез пиримидиновых нуклеотидов de novo, который находится в фазе 1 стадии клинической разработки для лечения больных раком. . Компания также разрабатывает кандидатный продукт для генной терапии, который включает PTC-AADC для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот. Он сотрудничает с F. Hoffman-La Roche Ltd и Hoffman-La Roche Inc., а также с Фондом спинальной мышечной атрофии с целью разработки и коммерциализации соединений, выявленных в рамках спонсируемой им программы исследований по спинальной мышечной атрофии; научно-исследовательское сотрудничество с Массачусетской больницей общего профиля для лечения редких генетических заболеваний, вызванных пре-мРНК; и Akcea Therapeutics, Inc. для коммерциализации Тегседи и Вайливра для лечения редких заболеваний в Латинской Америке и Карибском бассейне. Компания PTC Therapeutics, Inc. была основана в 1998 году, ее штаб-квартира находится в Саут-Плейнфилде, штат Нью-Джерси.
